Oryzon Genomics ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha autorizado el inicio de un ensayo clínico de Fase Ib para su fármaco iadademstat, destinado al tratamiento de la anemia de células falciformes (ACF). Este será el primer estudio que explora la eficacia de iadademstat en una indicación hematológica no maligna.
El ensayo, denominado ‘Restore’, se realizará en varios centros médicos de España y contará con la participación de 40 pacientes adultos afectados por ACF. Los objetivos principales del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad del fármaco, así como determinar la dosis recomendada para su uso en Fase 2 (RP2D).
Además, los investigadores analizarán la capacidad de iadademstat para inducir hemoglobina fetal (HbF) entre otros resultados secundarios.
Estamos muy satisfechos de ser el único inhibidor de LSD1 actualmente en desarrollo clínico para la ACF
La doctora Ana Limón, vicepresidenta senior de Desarrollo Clínico y Asuntos Médicos Globales de Oryzon, ha expresado su entusiasmo por el potencial del fármaco, que en experimentos previos ha mostrado un aumento significativo de los niveles de HbF en modelos animales.
La ACF es un trastorno sanguíneo crónico hereditario que resulta de una mutación genética que provoca la producción de hemoglobina S (HbS) en lugar de la hemoglobina A normal. Esta condición lleva a que los glóbulos rojos adopten una forma anormal y rígida, lo que ocasiona problemas como oclusión microvascular, hemólisis e inflamación crónica.
Inhibir la LSD1 representa un enfoque terapéutico altamente prometedor para esta enfermedad, que afecta a aproximadamente 7,7 millones de personas en todo el mundo
La enfermedad es un importante desafío médico, especialmente en los Estados Unidos, y representa un mercado significativo para el desarrollo de nuevos tratamientos. Se proyecta que el mercado crecerá sustancialmente en los próximos años, alcanzando aproximadamente 8.000 millones de dólares en 2032.
