Este 21 de septiembre celebramos el Día Mundial del Alzhéimer, una de las demencias más frecuentes a las que nos enfrentamos. A nivel global ya hay unos 50 millones de personas que la padecen y se espera que en 2050 se superen los 150 millones, teniendo en cuenta el incremento de la esperanza de vida y el progresivo envejecimiento de la población.
Actualmente no existe ningún tratamiento eficaz para frenar el avance de esta patología neurodegenerativa, irreversible e incapacitante, que ataca especialmente a personas de edad avanzada. Además, en los últimos meses hemos visto cómo líneas de investigación como la basada en la hipótesis amiloidea, centrada en la acumulación del péptido b-amiloide (Ab) en el cerebro, han perdido fuerza. Ésta ha sido cuestionada de nuevo por algunos miembros de la comunidad científica, que consideran que estudios relacionados con la teoría podrían haberse manipulado con imágenes falsas.
Más allá de la polémica, sí que encontramos investigaciones esperanzadoras en el campo de la terapia génica, estrategia que ha mostrado eficacia a la hora de sustituir genes alterados por otros normales, agregar genes útiles para tratar enfermedades o desactivar a aquellos que están generando un problema. Aún teniendo en cuenta las complicaciones de las terapias avanzadas, la terapia génica supone una posible solución frente a los múltiples procesos biológicos responsables de la enfermedad de Alzheimer.
Esta vía de I+D deja de lado el tradicional estudio de un único factor etiológico para la enfermedad de Alzheimer, un camino que, a tenor de lo que hemos visto a lo largo de los últimos 20 años, no está siendo exitoso. Por eso empiezan a imponerse otras fórmulas, multifactoriales, que tienen en cuenta varios o todos los procesos que alteran el cerebro de los pacientes de esta enfermedad.
En el caso de Tetraneuron, estamos trabajando con la molécula E2F4, una proteína con capacidad reguladora de la homeostasis cerebral, que se modifica químicamente al inicio de la enfermedad de Alzheimer perdiendo su función. Según nuestros estudios, realizados sobre ratones modelo, la expresión en la neurona mediante terapia génica de una variante funcional de E2F4 no solo revierte alteraciones relacionadas con el alzhéimer, si no que puede tener un papel importante en otros procesos neurodegenerativos como la enfermedad de Parkinson, el glaucoma y otras patologías asociadas al envejecimiento.
Nuestro siguiente paso es probarlo en pacientes reales, un ensayo clínico que, si todo va bien, arrancará en 2024 y que podría significar si no una cura, al menos un tratamiento eficaz para hacer frente a esta enfermedad, algo que es tremendamente necesario en nuestra sociedad.
El éxito de vías de investigación como la de Tetraneuron desembocarán en una menor mortalidad y en menores cifras de personas dependientes. Actualmente unas 800.000 personas padecen alzhéimer en España. Nuestros médicos diagnostican cada año unos 40.000 nuevos casos de alzhéimer. Aun así, se estima que el 80% de los casos de esta enfermedad que aún son leves están sin diagnosticar. Una terapia contra la enfermedad de Alzheimer supondrá una menor presión sobre el sistema sanitario (tanto la depresión y la ansiedad como las lesiones musculares son habituales entre los cuidadores de pacientes de alzhéimer), lo que repercutiría en un aumento en la productividad y un ahorro en la factura sanitaria y farmacéutica del Estado.
Por estos y otros muchos motivos necesitamos invertir y apoyar este tipo de terapias aun teniendo en cuenta desde el punto de vista económico que su llegada al mercado será larga y costosa.
Sin menospreciar el riego asociado, es una inversión de futuro que, en este caso, puede servir para lograr una cura que va a beneficiar a, al menos, 100 millones de personas en el mundo, entre pacientes y cuidadores.
